“近年來,,基因治療研究領(lǐng)域取得了巨大的進步。我們很高興能夠通過與Bamboo公司的交易進一步鞏固在該領(lǐng)域的領(lǐng)導地位,,”輝瑞公司全球研究研發(fā)總裁Mikael Dolsten說,。“我們相信基因治療可能會為災難性疾病患者帶來改變,。我們希望在未來幾年里,,通過輝瑞的努力和潛在的合作機會,將這一承諾變?yōu)楝F(xiàn)實,�,!�
Bamboo公司的產(chǎn)品系列包含基于重組腺相關(guān)病毒的一流潛在基因療法。該療法將在兩個優(yōu)先領(lǐng)域補充輝瑞公司在罕見疾病和基因治療方面的產(chǎn)品組合:一是神經(jīng)肌肉疾病,在該領(lǐng)域擁有一種用于杜氏肌營養(yǎng)不良(Duchenne Muscular Dystrophy,,DMD)的臨床前資產(chǎn),;二是中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病,在該領(lǐng)域擁有用于弗里德希氏共濟失調(diào)和卡納萬病的臨床前資產(chǎn)與用于巨軸索神經(jīng)病的I期資產(chǎn),。
“我們相信,,Bamboo公司在重組腺相關(guān)病毒載體設(shè)計和生產(chǎn)方面的行業(yè)領(lǐng)導能力可以補充輝瑞公司的罕見疾病治療策略,有助于推動輝瑞公司履行給最需要的患者帶來改變?nèi)松膭?chuàng)新療法的使命,,”輝瑞公司罕見疾病研發(fā)部門首席科學官Gregory LaRosa說,。“將輝瑞和Bamboo同仁對重組腺相關(guān)病毒生物學和復雜生物生產(chǎn)技術(shù)的深刻科學理解相結(jié)合,,將有助于我們在該領(lǐng)域取得成功,。我們懷著愉悅的心情歡迎Bamboo的同事們來到輝瑞,期望大家精誠合作,,在醫(yī)療需求高度未滿足的領(lǐng)域里,,為患者帶來創(chuàng)新性基因療法�,!�
Bamboo公司的首席科學官和執(zhí)行總裁Jude Samulski也將加入輝瑞,。Samulski博士是重組腺相關(guān)病毒載體的領(lǐng)軍專家,在該領(lǐng)域擁有25年以上的相關(guān)經(jīng)驗,。Samulski博士和Bamboo公司的團隊將在輝瑞公司基因治療研究能力的建立和快速發(fā)展中發(fā)揮關(guān)鍵作用,。
“我們很高興與輝瑞公司一起開始工作,這標志著我們在將Bamboo公司的系列產(chǎn)品帶到臨床并最終將潛在新藥帶給患者的道路上,,向前邁進了重要的一步,,” Samulski博士說。 2014年,,輝瑞公司在位于英國倫敦的公司罕見疾病研究部內(nèi)建立了遺傳醫(yī)學研究所(GMI),。該研究所是在基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)軍科學家Michael Linden指導下從事基因治療研究的專門機構(gòu)。Linden博士和遺傳醫(yī)學研究所負責對潛在基因治療計劃進行鑒定,,并通過科學發(fā)現(xiàn),、流程開發(fā)和轉(zhuǎn)化發(fā)展對計劃提供支持。
除對以倫敦為基地的遺傳醫(yī)學研究所的投資外,,輝瑞公司與位于費城的Spark Therapeutics公司在SPK-9001臨床項目上建立了合作關(guān)系,。SPK-9001研究用作乙型血友病的一次性治療方法,在治療過程中使用了一種生物工程重組腺相關(guān)病毒載體,。該療法正在進行的I/II期試驗獲得的初步數(shù)據(jù)已顯示了頗具前景的早期結(jié)果,,且SPK-9001臨床項目已收到了美國食品藥品管理局授予的突破性療法認證。
輝瑞公司與幾家主要學術(shù)機構(gòu)簽有研究協(xié)議,,其中包括與倫敦國王學院簽訂的關(guān)于一系列重組腺相關(guān)病毒基因治療載體的開發(fā)協(xié)議,,以及與愛荷華大學研究基金會簽訂的,借助愛荷華大學實驗室進行囊性纖維化潛在基因治療開發(fā)的協(xié)議,。
輝瑞公司還與位于加州埃默里維爾的4D Molecular Therapeutics(4DMT)公司簽訂了一項合作與許可證協(xié)議,,用來發(fā)掘和開發(fā)用于心臟病的新一代重組腺相關(guān)病毒載體。此外,,輝瑞公司還于2015年10月對該公司進行了股權(quán)投資,。
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